Scoperto un nuovo farmaco per curare tre malattie rare

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Un anticorpo infatti sarebbe in grado di funzionare come nuovo farmaco per tre malattie rare autoinfiammatorie. Scoperte di recente, fanno parte di un gruppo di patologie caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione.

"Da questo dato ottenuto in laboratorio e trasportato al letto dei pazienti è stato disegnato il trial clinico che, in maniera assolutamente innovativa - spiega Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico - ha messo insieme le tre malattie in un'unica sperimentazione costruita su misura". Lo studio coordinato dall'ospedale Bambino Gesù di Roma è stato descritto sul New England Journal of Medicine, e promette di migliorare notevolmente la vita di bambini e adulti colpiti da febbri ricorrenti che pregiudicano la qualità della vita. "Il farmaco dovrebbe quindi essere disponibile a breve termine anche in Italia". "Le tre malattie coinvolte nel trial sono la febbre mediterranea familiare (FMF), il deficit di mevalonato chinasi (MKD) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (TRAPS)". Questa nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all'interno del bacino del Mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, che solo recentemente hanno ricevuto una definizione.

Oltre alla febbre i pazienti possono soffrire di artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei: questo significa che la loro qualità della vita è seriamente compromessa.

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In tutte e tre le malattie è coinvolta l'interleuchina 1, una molecola legata all'infiammazione. Per interrompere il meccanismo, nel reparto di Reumatologia dell'Ospedale Bambin Gesù a Roma è stato usato un anticorpo specifico al fine di bloccare ogni attività biologica del canakinumab. I risultati hanno dimostrato una straordinaria efficacia in tutte e tre le malattie: gli episodi febbrili erano pressoché scomparsi totalmente - nei pazienti con la Fmf sono passati da una media di 20-25 episodi febbrili all'anno a uno e mezzo, in quelli con Mkd da 15 a uno mentre nei pazienti con Traps da 10 a uno.

La storia di Chiara. Oggi grazie a queste terapie d'avanguardia Chiara conduce una vita normale. Ma non è stato sempre così. È una malattia che, specialmente da piccola, ti limita tanto.

"La mia vita era buia, come il colore nero - racconta Chiara, una ragazza di 19 anni affetta da Fmf resistente al trattamento tradizionale a base di colchicina che ha partecipato al test -". Non potevo uscire a giocare con gli amici. "Mi sto piano piano costruendo tutte quelle cose che da piccola non ho potuto coltivare". "Oggi, dopo tanto tempo, vedo finalmente la mia vita come il colore verde".

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