Usa,primo Dna modificato su un paziente

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Tra circa un mese sarà possibile valutare i risultati dell'esperimento. L'esperimento è stato realizzato a Oakland (California), su un 44enne affetto da una rara malattia metabolica.

Scienziati statunitensi hanno cercato per la prima volta di modificare i geni di una persona direttamente all'interno del corpo, per cambiarne il Dna in modo permanente allo scopo di curare una malattia. Si tratta di una terapia finora testata solo su animali. La malattia aggredisce praticamente tutti i distretti dell'organismo, e i pazienti oltre a sviluppare macrocefalia e ritardo mentale vanno incontro a problemi cardiaci, paresi facciali, continue infezioni e deficit funzionali.

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L'enzima di cui ha bisogno Madeux può essere somministrato anche con terapie alternative, ma ogni anno questi interventi costano dai 100mila ai 400mila dollari, una spesa insostenibile che non protegge nemmeno dai danni al cervello. I primi segni per capire se l'approccio sta funzionando si avranno in un mese, ma entro tre mesi si saprà con sicurezza se il trattamento è riuscito. È sufficiente che l'1% delle cellule epatiche di Madeux inizi a produrre l'enzima mancante per curare la sua grave patologia metabolica.

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